Ny behandling af tør AMD

Indtil nu har patienter med sen tør AMD, også kaldet geografisk atrofi, stået uden mulighed for behandling. Det var derfor en stor nyhed, da det amerikanske lægemiddelfirma Appellis Pharmaceuticals i februar 2023 kom med nyheden om, at deres lægemiddel Syfovre var blevet godkendt af den amerikanske lægemiddelstyrelse, FDA, som lægemiddel i USA. Det er første gang, at et lægemiddel er blevet godkendt til behandling af tør AMD, og det er gode nyheder for de mange patienter, der lider af øjensygdommen, som gradvist forringer det skarpe syn. AMD er den hyppigste årsag til svær synsnedsættelse i den vestlige verden, hvor omkring 10 pct. over 75 år bliver ramt. Af disse får op imod 85-90 pct. tør AMD, der er den ene af de to former, som sygdommen optræder i. Den anden form, våd AMD, fik sit behandlingsgennembrud med anti-VEGF i 2007, og siden da har patienter med tør AMD ventet på, at det samme skulle ske for dem.

Begrænset effekt

Nu er behandlingen kommet til sen tør AMD, der er kendetegnet ved, at der sker forandringer i øjets pigmentceller, så nethindens sanseceller går til grunde (figur 1). Det betyder, at patienterne over tid og ofte over flere år oplever nedsat synsevne, fordi der opstår døde områder i nethinden. Det nye lægemiddel Syfovre inde­holder stoffet pegcetacoplan, der har vist sig at kunne bremse de forandringer i nethinden, som kan resultere i svær synsnedsættelse.

”Pegcetacoplan giver en lille smule reduktion af den hastighed, som nethinden visner med,” fortæller Michael Larsen, der er dr.med., overlæge og professor på Rigshospitalets Afdeling for Øjen­sygdomme. Han forklarer, at Syfovre gives gennem injektioner i øjet med cirka en måneds interval, ligesom det er tilfældet med anti-VEGF-behandlingerne af våd AMD. I øjet går pegcetacoplan ind og hæmmer en del af immunapparatet, der også kaldes komplementsystemet, som er en fællesbetegnelse for cirka 40 forskellige proteiner, der indgår i immunsystemets funktion, hvor de bidrager til at fjerne mikroorganismer og inficerede celler.

”Det er ellers ikke noget, som man går ind og piller ved, men grunden til, at man kan slippe afsted med det, er, at behandlingen kun gives i øjet,” fortæller Michael Larsen.

Den foreløbige pris på behandlingen i USA er på omkring 20.000 kroner for én injektion, og det er ifølge Michael Larsen mange penge for en besværlig behandling med en begrænset effekt.

”Der er ikke vist nogen effekt på synsstyrken, men der er vist effekt på størrelsen af de visne pletter på nethinden,” fortæller han og fortsætter:

”Det betyder, at det hul eller de huller, som patienterne har i deres synsfelt, ikke vokser med samme hastighed, som de ellers ville gøre. Men som sagt har man endnu ikke kunnet vise, at det gør patienterne bedre til for eksempel at læse.”

Figur 1

Sen tør AMD (geografisk atrofi)

Nethindens sanseceller går til grunde, da der sker forandringer i pigmentcellerne. Ofte opleves svære symptomer med områder, der ikke kan ses, og meget nedsat syn.

Illustration: Liz Berry Østergaard 

Afventer godkendelse i Danmark

Mens de amerikanske patienter med tør AMD nu kan blive behandlet, må de danske fortsat vente.

”I princippet er det et gennembrud, da man har forsøgt lignende med andre lægemidler, hvor det er mislykkedes. Nu er det lykkedes på papiret i hvert fald, men værdien er meget svær at omregne til noget, der har praktisk værdi for patienten,” fortæller Michael Larsen, der dog mener, at Syfovre formentlig vil blive godkendt som lægemiddel i hele Europa. I Danmark skal det først godkendes af Medicinrådet og i andre lande tilsvarende, hvor man vil se på, hvorvidt det giver mening i en sundhedsøkonomisk sammenhæng. Og her vil det møde modstand, mener Michael Larsen.

”Det vil næppe få tilskrevet en værdi for patienterne i dansk sammenhæng, der svarer til den værdi, som listeprisen antyder i USA. De listepriser, som når tiden kommer, bliver offentliggjort i Danmark, vil også kunne gøres til genstand for forhandlinger om uofficielle rabatter mellem lægemiddelleverandøren og regionerne, som har ansvaret for patientbehandlingen i Danmark. Derfor er det ikke utænkeligt, at der kan opnås en rimelig pris for behandlingen,” siger han.

Ud over prisen for selve lægemidlet Syfovre kommer der også en udgift til opsporing af patienterne, transport til og fra hospitalet, da patienterne er ældre mennesker, samt udgifter til sundhedspersonale, der skal give injektionerne, følge op på patienterne og håndtere efterfølgende komplikationer. Det vil ifølge Michael Larsen blive et kompliceret regnestykke, men det vil ikke nødvendigvis forhindre Syfovre i at komme de danske patienter til gode.

”Lægemidler kommer typisk på markedet i Europa et år senere end i USA,” lyder det fra professoren.

Begyndelsen på en bølge

Trods den begrænsede effekt og høje pris er Michael Larsen glad for, at der endelig er kommet en behandling til tør AMD.

”Det er jo vældig godt, at der sker noget, og det vil nok være begyndelsen til en bølge, der helst skulle vokse sig kraftigere og større. For lige nu har det ikke den wow-effekt, som man får efter en indsprøjtning med anti-VEGF for våd AMD, hvor mange oplever en følelig bedring af synet,” fortæller han.

Ifølge Michael Larsen vil patienter, der bliver behandlet med Syfovre, ikke kunne mærke forbedring dagen efter eller måneden efter. Den tørre AMD vil fortsat forringe deres syn, men efter nogle år vil de få at vide af deres øjenlæge, at de med stor sandsynlighed ville have tabt en del mere syn, hvis ikke de havde fået injektionerne. Han sammenligner det med dengang, hvor patienter med våd AMD blev behandlet med kold laser, også kaldet fotodynamisk terapi. Det gav også en begrænset effekt.

”Det er en helt anden behandling, vi her har med at gøre,” forklarer han og fortsætter:

”Det minder mere om en vaccination, hvor ens influenza ikke bliver helt så slem, som hvis ikke man var blevet vaccineret. Men man kan jo ikke vide, hvor slem den ville have været. Så vi må slå koldt vand i blodet lidt endnu, da lægemidlet først skal vinde indpas i Danmark,” afslutter han og forsikrer, at det syn, som de danske patienter kan tabe i ventetiden på Syfovre, er yderst begrænset, da det går meget langsomt med tør AMD.